A priori, l’idée de créer un ‘’véhicule’’ hybride à partir de deux terribles virus, le VIH et Ebola, pour soigner la mucoviscidose, peut paraître effrayante. Pourtant, grâce à cette méthode, l’équipe de Gary Kobinger a réussi à injecter, chez des singes, une version saine du gène qui fait défaut aux personnes atteintes de cette maladie génétique.
La mucoviscidose est due à une mutation sur le gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) et se manifeste principalement par des problèmes respiratoires et digestifs. Comme d’autres équipes, celle de Gary Kobinger (Université de Pennsylvanie) tente d’apporter directement aux cellules des poumons une version correcte du gène. Pour cela, les chercheurs ont utilisé le VIH pour sa capacité à ajouter des gènes à l’ADN des cellules, et une protéine de surface du virus d’Ebola qui, contrairement au VIH, se lie aux cellules des poumons.
Kobinger et ses collègues ont obtenu de bons résultats sur les singes, rapporte le magazine New Scientist. Au bout de deux mois le gène correct était actif dans 21% des cellules pulmonaires. L’hybride est incapable de se répliquer, affirment les chercheurs, qui devraient bientôt publier leurs travaux. Ils souhaitent mener un essai à plus grande échelle chez les singes avant de solliciter un essai chez l’homme. Il n’est pas certain que les autorités sanitaires acceptent.
Mis à part les réticences que peuvent inspirer les virus du sida et d’Ebola, les chercheurs pourraient se heurter à d’autres difficultés. En France, une thérapie génique contre le déficit immunitaire sévère lié à l’X, utilisant également un virus comme véhicule du gène, a déclenché des leucémies chez certains enfants, à cause de l’insertion du gène au mauvais endroit.
